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Essai clinique de phase 2 pour la molécule Miglustat :
Un grand espoir pour les patients atteints de mucoviscidose
Sur la base de travaux de recherche financés par Vaincre la Mucoviscidose, un essai clinique
va être lancé chez des patients atteints de mucoviscidose. Cette étude clinique menée par le
laboratoire pharmaceutique Actelion1 vise à tester la capacité du Miglustat à restaurer l'activité
de la protéine CFTR chez des patients atteints de mucoviscidose. Pour l'association Vaincre la
Mucoviscidose et les patients atteints de mucoviscidose, c'est une étape majeure qui permet
de poursuivre l'étude d'une molécule prometteuse et porteuse d'espoir.
Cet essai clinique de phase 2a se déroulera en Espagne et mobilisera 25 patients atteints de
mucoviscidose et porteurs de la mutation delta F5082 présente chez environ 70% des patients atteints
de mucoviscidose. Les résultats de l'essai clinique devraient être connus à la fin de l'année 2008.
Cette étude représente une étape importante puisqu'elle correspond à la première administration de la molécule chez l'homme après plusieurs années de recherche en laboratoire. En cas de résultats positifs, d'autres étapes devront être franchies avant de valider l'efficacité du miglustat par une étude de phase 3 de plus grande envergure. Le lancement de cette étude clinique représente donc un important premier pas porteur d'espoir pour beaucoup des patients atteints de mucoviscidose.
La découverte du Miglustat, résultat d'une technologie de pointe et d'un financement
important de l'association Vaincre la Mucoviscidose
Le potentiel de cette molécule dans le cadre de la mucoviscidose a été découvert grâce à des travaux
financés par Vaincre la Mucoviscidose et réalisés par l'équipe du professeur Frédéric Becq (CNRS,
Poitiers). Le Miglustat a été repéré grâce à la technique du criblage à haut débit, une technologie de
pointe qui permet de tester en peu de temps un grand nombre de molécules sur un processus
biologique. Par chance, cette molécule existe déjà sur le marché pour le traitement d'une autre
pathologie."Par cette découverte nous avons gagné 5 ans sur le processus habituel de
développement d'un médicament (de 5 à 10 ans habituellement)", explique le professeur Frédéric
Becq.
L'association Vaincre la Mucoviscidose se félicite du lancement de cet essai clinique, qui confirme la
pertinence de sa stratégie de soutien à la recherche. De 2000 à 2006, ce sont plus de 15 millions
d'euros qui ont été investis par l'association dans l'ensemble des pistes de recherche concernant la
mucoviscidose. A titre d'exemple, près de 500 000 euros de subventions de recherche ont été
attribués par Vaincre la Mucoviscidose à l'équipe de Frédéric Becq.
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